医卫界：孤儿药保障并非列车困境，罕见病救助仍任重道远。

罕见病是一类发病几率低、患病人数少的严重慢性疾病的统称，目前尚无国际统一的界定标准，《中国罕见病定义研究报告2021》发布提出，罕见病指“新生儿发病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人数小于14万的疾病。”2018年由国家卫健委等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》（以下简称目录），收录了121种罕见病，治疗这些罕见的药物因稀缺被称为孤儿药。

孤儿药的研发难度大，投入回报率低，药品单价高，各发达国家均采取各种赞助措施鼓励企业研发。长期以来，我国受经济条件制约，在孤儿药的研发上进展较慢，截至2019年，世界范围内开展的481项针对罕见病的临床试验中，在北美洲开展的项目占53. 01% ( 255项)，欧洲为14. 76% ( 71项)，而我国不足10项。

因此，我国罕见病人治疗用药主要依赖进口，但存在“买不到”和“买不起”的问题，尽管罕见病发病率低，但我国人口基数大，《目录》收录的121种罕见病涉及300万病人，如何保障这些病人的用药需求，是社会经济发展到一定程度的自然考量，因此，《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》强调，促进多层次医疗保障体系发展，探索罕见病用药保障机制。这不仅需要充分的经济社会发展条件，更需要整个社会的共识，但是在“孤儿药进医保”这个核心问题上始终存在一些争议。

一种“公平论”认为，让更多的孤儿药进入医保，是公平正义。另一种“公平论”者则认为，罕见病发病率低，药物治疗的疗效不稳定，医疗价值较低。同时用药时间长，药品单价高，很容易造成高额医疗费病例，在我国人口老龄化、少子化趋势明显的情况下，将更多的孤儿药纳入医保，会对本已紧张的医保基金造成较大压力。

现有的科学研究显示，80%的罕见病由遗传基因引起，50%的罕见病从儿童期开始发病，30%的儿童患者在成年前死亡，诊疗期长，误诊率高，超过90%的罕见病并无明确治疗方案。这些因素综合之后，不难发现能够接受孤儿药治疗的患者在本来就是极少数的罕见病患者中也是极少数，保障这部分患者的用药需求，理论上并不会造成医疗资源和医保基金被“极少数人”挤占的情况。如果同时探索孤儿药的研发激励机制，实现部分药物的国产化，同时通过建立罕见病医疗费用的多方共担机制，通过医疗救助、医疗商业保险等多种途径分摊，这一费用有望进一步降低，支付压力整体是可控的，用药保障机制整体是可行的。

因此，完全理想状态是，治疗罕见病的孤儿药其中疗效最为明确的几种必然会优先纳入医保药品目录中，使更多的罕见病患者得到医治；同时，孤儿药的纳入并未影响其他疾病的保障水平，医保覆盖范围总体不断扩大，人民福祉不断增加。

然而现实情况却比这复杂得多，自2021年3月1日起，新版的《国家基本医疗保险、工商保险和生育保险药品目录》被启用，119种药品被调入，29种药品被调出，最终目录有药品2800种，其中西药1426种、中成药1374种，中西药比例基本持平。这与西方发达国家的医保药品结构截然不同，在这一结构之下，在医保基金总量没有大的变化的情况下，孤儿药纳入医保药品目录的西药部分，意味着可能有部分西药退出目录，导致另一部分患者的生命健康权受损，使理想中“不患寡而患不均”的大同设计变成了割肉补疮之举，用一种不公平代偿了另一种不公平。

那么医保基金是否有可能将蛋糕做大，满足所有患者的需求呢？从长远来看是不现实的，从我国基金发展趋势和人口结构变化趋势来看，医保基金的总盘不可能继续扩大，反而在许多地区，医保基金的代际支付差额已经影响到年轻人，尤其是自主创业者缴纳保险的积极性，简单地讲，就是缴纳经费的年轻人少，而使用经费的老年人多，使年轻人对自己的未来产生了不信任感，这是一个危险的趋势，当常见病患者的治疗都无法得到保障时，罕见病患者的命运也可想而知。

此外，一些疗效存在争议的药物，与另外一些“不良反应和禁忌尚不明确”的药物以及制剂在目录中占有相当比例的篇幅，也自然而然地成为支付的大头。以饱受争议的GV-971为例，根据其研发企业宣传的产能计算，医保每年需为其支付数十亿费用。

孤儿药保障并非列车困境，罕见病救助仍任重道远。在我们所共同追求的那个更公平、更正义的社会中，没有一个人应该被牺牲、被放弃。但同时，在这个社会中，少数人的利益永远与多数人的利益休戚相关，在孤儿药乃至任何药物入医保的这个问题上，都应该考虑费效比与总体公平正义的增进，让医保能够更好地帮到更多的人。